有一種新療法，可以把 DNA 植入眼睛里來治療視力喪失

前幾天，美國基因科技公司 Spark Therapeutics 公司宣布研發(fā)出了一種基因植入療法，目的是治療視力喪失。

這種療法針對(duì)的是由于 RPE65 基因突變而引起視力喪失：萊伯先天性黑蒙病（Leber's congenital amaurosis）。在手術(shù)過程中，醫(yī)生會(huì)把攜帶了正常 RPE65 基因的液體通過微型針管注入病人的眼睛里，之后這種正常的基因會(huì)代替突變的基因工作，突變的基因也留在體內(nèi)，不會(huì)消失或被移除。接受治療的病人經(jīng)過幾周到幾個(gè)月的時(shí)間就可以恢復(fù)視力。

這種療法目前已經(jīng)得到 FDA 16 位科學(xué)家組成的顧問的支持，這通常代表著 FDA 也會(huì)批準(zhǔn)這項(xiàng)療法。如果順利，這將是美國首次批準(zhǔn)用于治療遺傳病的基因療法。

受到這一消息的激勵(lì)，Spark 的股價(jià)在上周五漲了 5.6 個(gè)百分點(diǎn)，達(dá)到 90.99 美元。投資者都挺看好這項(xiàng)新發(fā)明，不過現(xiàn)在的問題是它太貴了，有分析師預(yù)計(jì)它的價(jià)格將超過 100 萬美元，創(chuàng)療法價(jià)格新高。

這導(dǎo)致的直接結(jié)果就是賣不出去。

美國醫(yī)療保險(xiǎn)采用的是論質(zhì)計(jì)酬（ pay-for-performance ），只有療法起效了國家醫(yī)保和補(bǔ)助中心（ Centers for Medicare and Medicaid Services ）才會(huì)同意報(bào)銷，而且這一判定過程通常好花費(fèi)幾年時(shí)間。但這項(xiàng)療法還屬于新技術(shù)，沒有明確的證據(jù)能夠保證它的療效，這就給 Spark 公司的收入帶來了風(fēng)險(xiǎn)，目前，Spark 還在和相關(guān)部門協(xié)商解決這個(gè)問題。

出于同樣的原因，美國的保險(xiǎn)公司可能也不會(huì)愿意承擔(dān)這種療法的保險(xiǎn)，因?yàn)楸ｋU(xiǎn)公司需要預(yù)付一筆錢給 Spark，如果療法不起效，那保險(xiǎn)公司就賠大了。

除了銷售存在問題，這種基因編輯技術(shù)一直也備受爭議。

1946 年，科學(xué)家首次發(fā)現(xiàn) DNA 可以在生物間轉(zhuǎn)運(yùn)，科學(xué)家們開始用這種基因改造農(nóng)作物的基因，市面上出現(xiàn)了高產(chǎn)量的轉(zhuǎn)基因大豆、生長周期減半的三文魚、切開三周不變色的蘋果…..

不過對(duì)于這種轉(zhuǎn)基因食品的安全問題人們一直都沒達(dá)成一致意見。FDA 直到 2016 年才對(duì)此做出了規(guī)定：如果不新增基因，只是刪除掉不好的基因片段來改造農(nóng)作物，這可能就不用標(biāo)上轉(zhuǎn)基因標(biāo)示了。

更大的爭議在對(duì)人類胚胎基因的改造上。

去年，美國華裔醫(yī)生張進(jìn)通過對(duì)胚胎細(xì)胞的移植，幫助一對(duì)攜帶萊氏綜合癥基因的約旦夫婦誕下?lián)碛懈赣H、母親及捐贈(zèng)者 3 人基因的健康嬰兒。

雖然這只是略微涉及到基因編輯的范圍，但 FDA 還是向張進(jìn)發(fā)送了一封措辭強(qiáng)硬的警告信。

但監(jiān)管部門這種嚴(yán)格的限制在近兩年有了松動(dòng)的跡象。

今年 2 月份，由美國國家科學(xué)院（National Academy of Sciences）和美國國家醫(yī)學(xué)院（National Academy of Medicine）組成的一個(gè)權(quán)威科學(xué)顧問小組發(fā)布了一份報(bào)告，表示支持胚胎基因工程，但只能用于防止嬰兒從出生時(shí)攜帶已知會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重疾病和殘疾的基因。

今年 8 月份，F(xiàn)DA 首次批準(zhǔn)了一種用于治療癌癥的基因療法：CAR-T 療法。它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的Ｔ細(xì)胞，然后重新編程，讓新得的Ｔ細(xì)胞含有嵌合抗原受體，能識(shí)別并攻擊癌變細(xì)胞。

題圖/iaweg，作者楊寬